Celule stem în diabetul de tip 1: cât de aproape este independența de insulină?

Ghid practic: celule stem diabet tip 1

Celule stem în diabet tip 1: de ce sunt două probleme de rezolvat

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună: sistemul imun atacă celulele beta din insulele pancreatice, cele care produc insulină.

Pentru o terapie celulară care să înlocuiască insulina sunt necesare două lucruri diferite.[1][5]

Mai întâi, cercetătorii trebuie să producă multe celule capabile să simtă creșterea glucozei și să elibereze insulină.[1][5]

Apoi, aceste celule trebuie protejate: organismul le poate recunoaște drept străine, iar aceeași autoimunitate care a distrus celulele beta inițiale le poate ataca din nou.[1][5]

Asta explică de ce un titlu despre „vindecarea diabetului” poate fi înșelător. Înlocuirea celulelor care produc insulină a ajuns deja la rezultate clinice importante.[1][3]

Protecția lor sigură, fără imunosupresie de durată, este încă o a doua barieră de rezolvat.[1][3]

Ghid practic: vindecare diabet tip 1

De ce independența de insulină cu zimislecel implică imunosupresie

Toți participanții la studiul zimislecel au primit imunosupresie, adică medicamente care reduc capacitatea sistemului imun de a ataca un transplant.[1][5]

Aceeași idee a făcut posibile transplanturile de organe și transplantarea de insule pancreatice de la donatori, dar nu este un detaliu mic pe care îl poți scoate din rezultatul „10 din 12”.[1][5]

Există deja în SUA o terapie cu insule de la donator, Lantidra, aprobată pentru adulți atent selectați cu hipoglicemii severe recurente.[5]

Nu este terapie cu celule stem și necesită imunosupresie. FDA avertizează asupra riscurilor de infecții grave, afectare de organ și anumite cancere, pe lângă riscurile procedurii de administrare.[5]

Ghid practic: independență de insulină

Celule insulare editate genetic: pot funcționa fără imunosupresie?

Într-un experiment separat, un bărbat de 42 de ani cu diabet tip 1 de lungă durată a primit insule pancreatice de la donator, editate genetic pentru a fi mai greu de recunoscut de sistemul imun.[3]

Celulele au fost implantate în mușchiul antebrațului, fără medicamente imunosupresoare.[3]

La 12 săptămâni, cercetătorii au găsit celulele la locul implantării, nu au detectat un răspuns imun împotriva lor și au măsurat secreție de insulină care răspundea la glucoză.[3][4]

O actualizare publicată ulterior descrie funcție până la 14 luni. Asta este o dovadă de principiu importantă pentru protecția imună, nu o demonstrație că diabetul a fost tratat fără insulină.[3][4]

O altă strategie este încapsularea celulelor într-un dispozitiv care lasă să treacă oxigenul, nutrienții și insulina, dar încearcă să oprească celulele imune.[6]

Rezultatele nu sunt simple: programul VX-264 nu a continuat clinic după ce nu a obținut creșterea de C-peptidă urmărită.[6]

Asta nu înseamnă că toate capsulele vor eșua, ci că problema biologică este reală.[6]

Ghid practic: celule pancreatice crescute în laborator

Vindecare în diabetul tip 1? Ce înseamnă astăzi independența de insulină

Răspunsul corect este: mai aproape decât eram, dar nu la un tratament de rutină pentru majoritatea persoanelor cu diabet tip 1.[1][2]

Zimislecel a arătat că celulele insulare obținute din celule stem pot funcționa în organism suficient de bine încât unii participanți selectați să nu mai aibă nevoie de insulină.[1][2]

Studiul continuă, iar terapia nu este prezentată ca tratament aprobat de rutină.[1][2]

Pentru copii, persoane recent diagnosticate, majoritatea adulților cu boala bine controlată sau persoane cu diabet tip 2, aceste rezultate nu se aplică direct.[1][3]

Nu știm încă durabilitatea după mulți ani, cât de des ar trebui repetată procedura, cine va putea suporta imunosupresia sau dacă protecția imună fără imunosupresie va funcționa în grupuri mari.[1][3]

Ghid practic: zimislecel

Verifică-ți cunoștințele despre independența de insulină